04 Вересня 2020

Перспективи лікування ФКУ

На конференції в Ізмірі 2019 року декілька компаній заявило про розробку принципово нових методів лікування ФКУ.

  • Кофакторна терапія.
    Ціль – доставити кофактор тетрабіоптерин (ВН-4), щоб підвищити активність ФАГ (BioMarine Pharmaceutical –  схвалено“Kuvan”, Censa Pharmaceticals, PLUVIA). Біомарин заявляє про початок клінічних випробувань генної терапії на початку 2020 року.
  • Ензимотерапія.
    Ціль – доставити PAL (фермент Фенілаланін Аммоніа Ліаза) через інєкції або орально (BioMarine Pharmaceutical –  схвалено“Palynziq”, Codexis, Nestle Health Science “PheFlo” – проходить клінічні випробування)
  • Генний монтаж, або редагування гену.
    Ціль – полагодити мутацію в гені за допомогою CRISPR, або вставити копію гена ФАГ у клітини печінки, щоб вони постійно могли продукувати ФАГ (Homology Medicines).
  • Генна терапія.
    Ціль – доставити копію гена до клітин печінки за допомогою вірусів або жирових наночасток (American Gene Technologies, BioMarine Pharmaceutical).
  • Мікробна терапія.
    Ціль – розробити  генно модифіковану бактерію e.coli, що  продукуватиме PAL та фермент амінокислотної деамінази, які розщеплюватимуть фенілаланін . Пацієнт вживатиме розчин орально (Synlogic)
  • Терапія mRNA – доставити «месенджер» РНК, що перекодує клітини печінки, використовуючи ліпідні наночастки (Moderna)
  • Терапія червоних кровяних клітин – генна інженерія допоможе  виробити PAL всередині червоних клітин крові, що дасть можливість не дотримуватися дієти (Rubius Therapeutics “RTX-134”)
  • Маленькі молекули.
    Ціль – стабілізувати формування ферменту ФАГ, або активувати діяльність інших генів, що повязані з метаболізмом ФА (Agios Pharmaceuticals, Camp4)
  • Ліки.
    “Phelimin” – нове медикаментозне лікування ФКУ, питний препарат, який дозволить не дотримуватися дієти взагалі. Вже пройшов випробування на мишах. Через 2 роки планують випробування на людях.